免疫净化疗法可强化MS患者造血干细胞移植作用

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免疫净化疗法可强化MS患者造血干细胞移植作用
' B4 t. [) D8 f! f9 E7 i, J# Y来源：医脉通 / 作者： / 2016-06-12) l- W# p" W; \) b2 \

. U5 l5 \( F9 B$ e2 Y7 i- }一项II期试验结果显示，在自体造血干细胞移植（aHSCT）之前移除而不是抑制免疫细胞可强化其移植作用，或可产生长期缓解多发性硬化的影响。9 ], U! w) ]0 B. p- A# v
在24例接受积极治疗的难治性MS患者中，69.6%的患者仍存活，且在使用白消安、环磷酰胺和兔抗胸腺细胞球蛋白进行免疫净化疗法，其次进行CD34-选择性 aHSCs移植之后的3年内无MS活动。1 [9 A* j' g9 U# k& f, v
无MS活动包括无疾病复发，磁共振成像扫描（MRI）上无新病灶，且扩展残疾状体量表（EDSS）得分持续稳定。研究人员指出，所有这些均无疾病修饰药物的影响。
- m* Z, L% o+ q" Z& J- l这项研究由Harold Atkins（加拿大安大略省渥太华医院）带领的团队进行，他们在The Lancet杂志上补充道，在平均6.7年的随访中，9例患者的“全脑萎缩减缓至与正常衰老相关速率。”. C- P* y4 I' x0 F) b7 A2 Q% {' G
然而，研究人员指出，虽然没有进一步的炎症活动和病灶产生，但只有70%的成功率，主要是由于7例患者有残疾持续进展。
0 ~' ~% D" A( w这些患者无炎症活动的可检测的临床和MRI证据，表明这一过程的分离可能是由于持续的局部炎性病变所致残疾出现较早。
/ e. r$ T  K, H* _0 I2 u* p+ ~& z他们写道：“停止疾病进一步进展的最佳策略需要在患者仍存在活动的[中枢神经系统]炎症反应时对患者进行治疗。”  U2 `; x/ f" S0 `
研究结果令人印象深刻
! P* r# o$ _, y' A. b在一篇相关评论中，Jan Dör（德国柏林Charité-Universitätsmedizin）表示这项研究结果是“令人印象深刻的”，并说道，“它们似乎超过任何其他可用的多发性硬化治疗方法。”$ U% q" E$ h6 p+ W$ F7 N( h0 X
移植前，在140人年中患者共经历了167次复发，且所有患者都伴随着神经功能逐步丧失。
) w/ ]7 S* g6 Q7 I( I! [但后来，在179人年的随访期间，23例幸存者中无一例出现复发，70%的患者无进一步EDSS进展，虽然7.5年后EDSS改善仅出现在40%的患者中。3年后，37%的患者可恢复工作或回到学校，达到既往获得的残疾获益。一例患者死于移植相关肝坏死和脓毒症，33%的患者因治疗产生中度毒性作用。
5 `9 J! W4 ]; m: J' B& e) s  RAtkins强调，鉴于他们的研究样本量较小，且无对照组，因此在广泛采用这种类型治疗之前需要谨慎。
1 U$ g- F4 X+ n! Z“要想使自体造血干细胞移植取得最好结果，需要经过患者选择和专业护理以使手术风险降到最低。”他说道。& N) ?/ D) y$ @3 f7 ^
Dör承认，这项研究短期之内不太可能改变MS治疗的方法，“主要是由于死亡率人被认为是高得令人无法接受。”他说道。1 k# Z+ o4 W; a6 G0 l
“然而，从长远来看，由于早期积极治疗的应用日益普及，可能会支持考虑aHSCT治疗，至少可作为一种补救治疗，甚至更多作为一般治疗选择，提供不同的方案可使治疗更协调和优化，并进一步提高耐受性和安全范围，且预后指标可用来识别不良预后高危患者，对于这些患者，使用一种潜在危险的治疗可能是合理的。”& ]' R, M6 g0 S6 V. i" ?
编译自：Immunoablation strengthens haemopoietic stem-cell transplantation effects in MS. medwirenews. 10-06-2016/ D* A2 [6 v$ t! e- C; u, H+ l1 R